유전자 치료제 신약 임상시험 과정에서 사망 사례가 잇따라 발생해 글로벌 규제 강화 우려가 커지고 있다. 이에 에이비엘바이오(298380)가 반사이익을 얻을 것이란 전망이 나온다.
20일 업계에 따르면 미국 캡시다바이오테라퓨틱스는 최근 뇌병증 아동을 대상으로 개발하던 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 ‘CAP-002’의 임상을 중단한다고 밝혔다. 진행 중이던 임상 1/2상에서 에서 첫 소아 환자 사망이 발생했기 때문이다.
사망자가 발생해 AAV 기반 유전자 치료제 임상이 중단된 것은 올해 들어서만 세 번째다. 로켓파마슈티컬스는 올 5월 다논병을 대상으로 진행하던 ‘RP-A501’ 임상에서 사망 사례가 발생해 임상을 중단했다가 지난달 재개했다. 사렙타테라퓨틱스도 올 6월 희귀 근이영양증 유전자 치료제 ‘엘레비디스’ 임상 과정에서 환자의 급성 간부전 사망으로 임상 중단을 발표했다.
이에 따라 미국 식품의약국(FDA)에서 AAV 유전자 치료제 관련 규제가 강화될 것이란 전망이 나온다. 기존에도 아스텔라스의 ‘AT-132’, 노바티스의 ‘졸겐스마’ 등 AAV 유전자 치료제 임상 과정에서 고용량을 투여했을 때 간 독성과 사망 사례가 발생한 바 있다. 특히 캡시다는 안전하게 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하면서도 독성을 일으키지 않는 바이러스의 껍데기(캡시드)를 제작했다고 밝혔으나 다시 안전성 이슈가 불거진 것이다.
규제 강화 시 국내 기업인 에이비엘바이오가 반사이익을 얻을 것이란 전망도 나온다. 캡시다가 AAV를 활용한 BBB 투과 분야의 선두주자였으나 이에 대한 의구심이 커지고 있기 때문이다. 반면 에이비엘바이오는 이중항체를 활용한 BBB 타깃 플랫폼 ‘그랩바디-B’를 보유했다. 그랩바디-B를 기반으로 사노피에 기술이전한 파킨슨병 신약 후보물질 ‘ABL301’의 임상 1상 결과 안전성과 내약성도 입증했다.
허혜민 키움증권 연구원은 “FDA가 유전자 치료제 안전성 감독을 강화하려는 가운데 특히 AAV 기반 중추신경계(CNS) 유전자 치료제 임상 기준을 더욱 강화할 수 있다”며 “에이비엘바이오의 (그랩바디-B) 플랫폼이 최근 1상에서 안전성을 확보한 만큼 대안으로 재평가돼 빅파마의 관심 증가가 예상된다”고 분석했다.
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